uniQure (QURE) 股价下跌3%，尽管亨廷顿病基因疗法获FDA优先审评

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TLDR

FDA授予uniQure亨廷顿病疗法优先审评资格
AMT-130确证性试验将招募200名亨廷顿病患者
uniQure凭借多项FDA认定推进基因治疗平台
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尽管获得FDA对AMT-130的优先审评，QURE股价仍下跌2.98%至24.09美元

周一，uniQure (QURE) 股价下跌2.98%，报24.09美元，盘中下跌0.74美元。尽管其实验性亨廷顿病疗法取得重大监管里程碑，该股仍延续近期的跌势。此次下跌发生在股价跌破24.83美元支撑位之后，当时该公司正通过FDA审查流程推进其基因治疗申请。

FDA授予uniQure亨廷顿病疗法优先审评资格

美国食品药品监督管理局（FDA）已接受uniQure提交的关于ifezuntirgene inilparvovec的生物制品许可申请（BLA）。这种研究性基因疗法旨在治疗亨廷顿病，这是一种影响运动、认知和行为的进行性遗传性疾病。该机构根据加速批准途径授予该申请优先审评资格，并将目标决定日期定为2027年5月1日。

FDA表示，初步计划召开顾问委员会会议讨论该申请。然而，该机构尚未确定会议日期或日程安排。这一监管审查是潜在批准该实验性疗法的重要一步。

该申请基于uniQure I/II期临床项目的36个月结果。公司将接受治疗的患者与Enroll-HD自然史数据库中的倾向评分匹配的外部对照进行比较。uniQure此前于2025年9月24日宣布了该分析，提供了支持其提交申请的临床证据。

AMT-130确证性试验目标患者为200名亨廷顿病患者

uniQure已与FDA就其确证性临床试验的关键要素达成一致。计划中的研究将招募约200名患者，并将基因疗法与标准护理进行比较。研究人员将以2:1的比例将参与者分配给治疗组和标准护理组。

试验将以36个月时的总功能能力（TFC）作为主要终点。该指标评估患者执行日常活动并保持功能独立性的能力。uniQure计划在2026年底前在美国开始患者筛选。

确证性研究仍然是监管过程的重要组成部分。公司预计，在潜在批准时，该试验将取得实质性进展。这种方法将为治疗的有效性和安全性提供额外的临床证据。

uniQure凭借多项FDA认定推进基因治疗平台

Ifezuntirgene inilparvovec（也称为AMT-130）采用uniQure专有的miQURE基因沉默平台。该疗法包含一种微RNA，旨在降低亨廷顿基因活性及潜在的毒性外显子1蛋白片段。它需要通过MRI引导的神经外科手术单次给药，直接注入大脑纹状体。

此外，AMT-130已获得FDA的突破性疗法和再生医学先进疗法认定。该机构还授予该疗法快速通道地位。这些认定反映了监管机构对其开发用于亨廷顿病的支持。

uniQure已在I/II期临床研究中对51名患者施用AMT-130。美国的随机研究纳入了26名患者，包括16名接受治疗和10名被分配至假手术程序的参与者。四名对照参与者在大约12个月后交叉到治疗组。

欧洲开放标签研究包括了低剂量和高剂量组中的另外13名患者。此外，12名患者在单独的队列中接受了两种剂量的治疗以及免疫抑制治疗。另有六名美国患者正在评估具有较低纹状体体积的高剂量治疗。

尽管FDA做出了优先审评决定，但QURE股份在周一的交易期间仍面临抛售压力。股价跌破24.83美元，使得该前支撑位成为一个重要的价格参考点。同时，2027年5月1日的FDA截止日期确立了uniQure的下一个主要监管里程碑。