FDA担忧致Capricor Therapeutics (CAPR)股价暴跌70%

区块链文库报道：

核心要点

关键要点
目录
核心要点
心脏评估方法中途修改
对患者群体选择存疑
免费获取三本股票电子书

在FDA工作人员对deramiocel提出严厉评论后，Capricor Therapeutics股价暴跌高达70%

联邦监管机构指出，该公司在试验完成后修改了结果测量方式
FDA工作人员对研究参与者是否真正患有DMD相关心脏病表示质疑
有疑问提出，是否足够剂量的疗法成功抵达心脏组织
定于7月29日（周三）召开咨询委员会审查会议

周一，在Capricor Therapeutics（股票代码：CAPR）定于7月29日召开的咨询委员会审查会议之前，FDA发布了 briefing 材料，该公司股价遭遇了70%的惨重暴跌。

FDA工作人员发布的 briefing 文件指出了deramiocel疗效数据的重大疑虑。Deramiocel是该公司针对男性杜氏肌营养不良症（DMD）患者心脏病开发的实验性细胞疗法。

交易活动显示，该股在早盘交易时段下跌约40%，随后在剩余交易时间内加速下跌。

即将于周三召开的细胞、组织和基因治疗咨询委员会会议，将评估关键性HOPE-3临床试验的数据是否足以证明deramiocel的治疗效果。

FDA发现的一个主要问题涉及Capricor在试验完成后决定修改评估研究主要终点的方法。

这家生物技术公司从测量42点上肢功能评估的原始得分，转变为以百分比变化来呈现结果。联邦审查人员认为，这种修改缺乏合理的科学依据。

“FDA认为，将原始变化值转换为百分比变化值，再转换回原始变化值，缺乏科学依据，因为这增加了复杂性并降低了准确性，”该机构的工作人员写道。

心脏评估方法中途修改

修改之处不仅限于骨骼肌评估。心脏性能的评估方法也进行了修订。最初的方案要求监测左心室射血分数的变化，但Capricor后来转而采用基于排名的患者评估方法。

联邦审查人员强调，现有数据不足以证明静脉注射的治疗药物达到了治疗有效剂量并成功抵达心脏组织。

对患者群体选择存疑

FDA工作人员还对试验参与者是否真正患有DMD相关心肌病提出了疑问。审查人员指出，入组患者在基线时的心泵功能平均水平在正常参数范围内。

Deramiocel是一种实验性异体细胞疗法，由已故捐赠者的心脏组织制成。

该公司最初的生物制剂许可申请依赖于先前HOPE-2二期研究的发现，但该研究未能证明在骨骼肌或心脏性能方面有显著改善。该申请导致FDA发出完整回复函，指出其缺乏足够的有效性证据，且风险收益比不佳。

目前，尚无FDA批准的治疗方法专门针对杜氏肌营养不良症相关的心肌病。

现有的DMD疗法，包括Sarepta Therapeutics（股票代码：SRPT）的基因疗法Elevidys和各种外显子跳跃药物，针对的是基础的遗传疾病本身，而非随着疾病进展而出现的进行性心脏并发症。

咨询委员会审查会议定于7月29日（周三）举行。