Regenxbio (RGNX) 股价重挫25%，因FDA叫停基因疗法试验

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关键要点

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FDA对基因疗法候选药物RGX-121实施临床搁置后，Regenxbio股价暴跌25%至8.05美元。

一项扩大影像监测计划在五名试验参与者的脊柱扫描中发现了无症状结节和囊性肿块。

医学专家将这些发现归类为非严重性且可能为良性，但监管机构仍进行了干预。

该生物技术公司已放弃近期重新提交RGX-121生物制剂许可申请的计划。

尽管遭遇挫折，该公司仍计划在本季度为其杜氏肌营养不良症治疗药物提交BLA，并预计在第四季度公布湿性AMD试验结果。

执行评论

Regenxbio股价在周一交易时段暴跌25%至8.05美元，此前FDA决定对该公司针对亨特综合征的实验性基因疗法RGX-121实施临床搁置。该股在公告发布前曾短暂停牌。

监管行动源于一项增强型MRI监测计划的结果，该计划在五名试验参与者中发现了意外情况。每名参与者均沿脊柱呈现小结节样形成或囊性结构。受影响的患者均在影像学发现前约三至六年接受了RGX-121给药。

医学研究者确定这些观察结果不构成严重不良事件。放射学专家评估这些形成为极可能良性，且无确切的临床或组织病理学证据表明与治疗干预存在因果关系。

尽管如此，监管机构仍对该开发计划实施临床搁置，促使Regenxbio宣布已放弃近期重新提交RGX-121生物制剂许可申请的预期。

就在今年6月，FDA官员曾告知Regenxbio，在第三季度重新提交BLA之前无需进行额外的临床研究。该时间表现已完全放弃。

这是近几个月来第二个面临FDA暂停的Regenxbio开发候选药物。RGX-111（另一种治疗候选药物）今年早些时候曾获得临床搁置，恰好在预期监管决定前几周。随后，由于两种治疗方法具有共同特征，暂停范围扩大至涵盖RGX-121。

执行评论

首席执行官Curran Simpson将影像学观察结果描述为对亨特综合征开发项目“独特且有限”，同时承认它们“需要更长期的随访和额外的数据分析”，然后该组织才能全面评估RGX-121的获益-风险平衡。

所有五名受影响个体在神经认知和神经行为评估指标上均保持整体稳定或表现出改善。

亨特综合征是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体无法代谢复杂的碳水化合物分子。该疾病主要影响男性患者，并显著缩短寿命，大多数受影响个体仅能存活至三十多岁。

其他领域的管线进展

Regenxbio强调，其杜氏肌营养不良症和湿性年龄相关性黄斑变性开发项目使用不同的衣壳技术和给药途径，且不受监管暂停的影响。

该生物技术公司打算在本财季内为其杜氏肌营养不良症治疗候选药物提交BLA。

与艾伯维合作开发的湿性AMD候选药物的主要终点数据预计在第四季度公布。金融分析师已将此次数据发布视为Regenxbio股价表现的潜在重要催化剂。

其他在相关治疗领域运营的生物技术公司也受到了波及。Sarepta Therapeutics下跌3.3%，而EyePoint股价在交易时段下跌4.3%。

本月早些时候，巴克莱分析师Eliana Merle将Regenxbio的评级从增持下调至标配，指出监管不确定性和加剧的竞争压力可能成为两个开发项目的潜在阻力。

该公司表示，正在与开发合作伙伴NS Pharma协调，审查额外的患者影像学研究和延长随访信息，并将把FDA的指导纳入RGX-121未来的战略方向。