PepGen（PEPG）股价因积极药物试验结果飙升146%

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PepGen股价飙升146%：FREEDOM2试验10 mg/kg队列数据积极，但FDA临床暂停仍存

PepGen（PEPG）周二股价收于5.76美元，上涨约3.50美元，涨幅达146%。在盘前交易中，该股涨幅曾超过115%。这一强劲表现紧随其II期FREEDOM2-DM1试验中10 mg/kg剂量组的结果公布。

关键数据摘要

• 疗效亮点：在第13周，平均剪接校正率达到46.5%，这是多剂量研究中记录到的最高水平。六名参与者中有五人的剪接校正率超过20%，其中四人超过50%。
• 功能改善：作为肌强直衡量指标的视频手部打开时间，在第16周改善了3.9秒（约52.7%），而安慰剂组仅为0.2秒。握力提高了约16.2%，“计时起立行走”测试改善了8.5%，“10米步行/跑步测试”改善了6.8%。
• 安全性：未报告严重或重度不良事件，也无剂量限制性毒性。所有治疗期间出现的不良事件均为轻度或中度，其中恶心最为常见。记录了四例轻度肾脏事件，尿液蛋白在第一剂后短暂上升，随后在后续剂量中下降。

FDA暂停与未来展望

尽管数据积极，但美国食品药品监督管理局（FDA）自2026年3月起对FREEDOM2试验实施了部分临床暂停，理由是啮齿类动物非临床研究中发现的问题。目前，PepGen正在自行开展小鼠研究，并与FDA讨论额外的研究方案。

如果暂停解除，预计将在2027年下半年举行二期会议结束会议（End-of-Phase 2 meeting）。今年10月，FDA选择PGN-EDODM1加入其CMC开发和准备试点计划，该计划旨在就制造计划提供更紧密的FDA联系。

独立安全委员会已批准试验进入12.5 mg/kg剂量组阶段，该组患者已全部入组，结果预计在2027年上半年公布。委员会还批准将开放标签扩展组的剂量从5 mg/kg提高到10 mg/kg，目前有19名参与者入组，中期数据将于2027年1月发布。此外，PepGen还计划在10 mg/kg剂量组进行扩展队列研究，与第三组并行运行，并收集长达九个月的数据。

财务概览

PepGen周二还发布了第三季度财报。季度净亏损为1940万美元（每股0.28美元），相比之下去年同期的净亏损为1800万美元（每股0.52美元）。研发支出为1450万美元，高于去年的1340万美元。截至9月30日，现金储备为1.048亿美元，公司表示这笔资金足以支持运营至2028年。

Stifel分析师Paul Mattei重申了对该公司的“买入”评级，指出其剪接变化一致、多项指标显示出疗效信号，且未出现低镁血症现象。