Capricor (CAPR) 股价暴涨逾100%，受益于战略性BLA修正计划

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关键亮点

CAPR股价在周五盘前交易时段飙升逾100%，此前Capricor宣布将为其候选药物Deramiocel提交修订版生物制剂许可申请

上个月，美国食品药品监督管理局咨询委员会以9票反对、3票赞成的结果，拒绝支持将Deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病

这家生物技术公司正将重心转向上肢骨骼肌适应症，这一调整基于24个月开放标签扩展研究的积极结果

联邦监管机构已表示愿意评估修订后的申请，并将相应推迟PDUFA行动日期

Capricor已面临法律挑战，一项证券欺诈集体诉讼被提起，首席原告申请截止日期为2026年9月28日

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在Capricor宣布为其主要候选药物Deramiocel提交修订版生物制剂许可申请后，Capricor Therapeutics（CAPR）股价在周五盘前交易时段出现爆炸性增长，飙升逾100%。

这一戏剧性反弹发生在这家生物技术公司经历了一段动荡时期之后。就在几周前，即2026年7月27日，CAPR股价遭遇了64.5%的暴跌，从每股19.70美元跌至7.00美元。此次崩盘发生在美国食品药品监督管理局发布简报材料之后，该材料指出了公司在咨询委员会审查前对其统计分析方法进行修改的担忧。

挑战在7月29日进一步加剧，当时美国食品药品监督管理局的细胞、组织和基因治疗咨询委员会以9票反对、3票赞成的结果，拒绝支持将Deramiocel用于治疗杜氏肌营养不良症患者的心肌病。这一负面投票导致股价进一步下跌36%，从每股6.57美元跌至4.19美元。

目前，该生物制剂许可申请仍处于美国食品药品监督管理局的监管审查中，预计裁决截止日期为8月22日。

在Capricor的2026年第二季度财报电话会议上，首席执行官Linda Marbán就咨询委员会的评价提供了关键背景信息。她强调，心肌病只是HOPE-3三期临床试验的次要终点，而非该研究的主要目标。

Marbán表示：”咨询委员会并未被要求就HOPE-3主要疗效终点数据是否支持产品批准进行投票，也未就Deramiocel的整体获益-风险特征是否有利进行投票。”

战略转向替代适应症

Capricor已明确其计划，寻求针对上肢骨骼肌适应症的监管批准，这直接对应于HOPE-3试验中评估的主要疗效终点。修订后的生物制剂许可申请将纳入开放标签扩展研究的24个月数据，以及公司综合数据存储库中的补充分析。

联邦监管机构已表示他们已准备好评估修订后的申请，并确认一旦正式收到提交材料，他们将相应调整PDUFA行动日期的时间表。

法律挑战出现

尽管市场反应积极，但Capricor面临着日益严峻的法律挑战。证券诉讼律师事务所Bleichmar Fonti & Auld已提起一项集体诉讼，针对该公司及其部分高级管理层成员。

起诉书称，Capricor就Deramiocel以及支持该生物制剂许可申请的临床证据的科学严谨性传播了误导性信息。此外，该诉讼还声称，该公司隐瞒了这样一个事实：在重新提交生物制剂许可申请之前，该公司对其预先建立的统计分析框架进行了修改，但未获得美国食品药品监督管理局的同意。

法律程序正在美国加利福尼亚州南区联邦地区法院进行。受影响的投资者可在2026年9月28日之前申请担任该诉讼的首席原告。

现有的PDUFA目标裁决日期为8月22日，但即将提交的修订申请预计将导致该时间表延长。